AGT получила одобрение FDA на испытание генной терапии ВИЧ на людях

Компания American Gene Technologies (AGT) получила разрешение FDA начать первую фазу клинических испытаний на людях генной терапии против ВИЧ. Речь идёт о терапевтической программе под рабочим названием AGT103-T. Она заключается в производстве большого числа T-клеток, борющихся с ВИЧ, и их генетическую модификацию — с тем, чтобы они сами не заражались вирусом иммунодефицита.

Исследования первой стадии пройдут на клинических площадках Балтимор-Вашингтонской конурбации, в том числе: в Вашингтонском институте здравоохранения (Washington Health Institute), Мэрилендском университете (University of Maryland), Институте вирусологии человека (Institute of Human Virology) и Джорджтаунском университете (Georgetown University). Ожидается, что набор участников начнётся в сентябре, а до конца года AGT уже сможет представить первые результаты. В первой фазе будет проверяться безопасность применения AGT103-T, также у участников будут проводить замеры ключевых для исследования биомаркеров и так называемых суррогатных маркеров — косвенных признаков поражения ВИЧ (к ним относятся, например, вирусная нагрузка, количество клеток CD4, прогрессирующая потеря веса).

Разработанное AGT лечение направлено на восстановление повреждённой ВИЧ иммунной системы. Сначала у пациента берут кровь и воздействуют на неё таким образом, чтобы увеличить в ней число иммунных CD4+ T-клеток, умеющих распознавать Gag-белок ВИЧ: мононуклеарные клетки периферической крови стимулируют пептидами — фрагментами вирусного белка, в результате чего количество клеток, способных бороться с ВИЧ, увеличивается с 0,05% до, примерно, 15%. Затем, с помощью лентивирусного вектора, эти клетки модифицируют таким образом, чтобы, во-первых, ингибировать рецептор, с помощью которого ВИЧ в клетку проникает, и, во-вторых, выключить гены, позволяющие, в случае если вирус уже проник в клетку, использовать её для высвобождения в организм новых вирусных частиц. Модифицированные иммунные клетки нужно будет вернуть в организм пациента, где они, будучи сами защищены от вируса, смогут эффективно с ним бороться.

Пока исследования проводились только на доклинических клеточных моделях, то есть возвращение препарата в организм пациента не практиковалось. Но эти исследования показали обнадёживающие результаты: метод работает с разными штаммами ВИЧ, использующими различные пути для проникновения в T-клетку. «‎Я уверен, что AGT103-T станет важным шагом на пути к окончательному излечению от ВИЧ», — заявил основатель и генеральный директор AGT Джефф Гэлвин (Jeff Galvin).

«Это важная новость, что у нас есть разрешение FDA на запуск фазы 1 и проведение наших первых испытаний на людях. Мы вне себя от радости, что достигли этой вехи. Это приближает нас к нашей цели — преобразованию жизни с помощью генетических лекарств», — добавил Дэвид Пауза (David Pauza), главный научный сотрудник AGT.

Источник: 22century.ru

Вы можете оставить комментарий, или ссылку на Ваш сайт.

Оставить комментарий

Вы должны быть авторизованы, чтобы разместить комментарий.